Le Plan Maladies Rares

Une maladie est dite rare quand elle atteint moins d’une personne sur 2 000. Il existe, selon les définitions utilisées, entre 5 000 et 7 000 maladies rares répertoriées. Selon les cas, une maladie rare peut concerner quelques personnes à plusieurs milliers de personnes. Ces maladies rares touchent 3 millions de sujets en France et près de 25 millions en Europe.

Elles touchent toutes les spécialités médicales et sont de gravité extrêmement variable selon les pathologies et les patients. Nombreuses et complexes, elles sont souvent peu connues du corps médical et des administrations de santé. En effet, en raison de leur faible prévalence, ces pathologies rares sont mal ou non diagnostiquées et prises en charge très inégalement selon les établissements médicaux. On les qualifie encore, pour cette raison, de “maladies orphelines”.

Cette situation a commencé à évoluer au début des années 1990 grâce à l’Association Française contre les Myopathies (AFM) et à l’implication de nombreuses familles dans les différentes associations de malades. En collaboration avec les équipes médicales, elles ont contribué à faire prendre conscience de l’importance des soins précoces pour améliorer la qualité de vie et la survie des patients. L’idée s’est alors imposée qu’il était nécessaire d’organiser des centres de référence adaptés à la prise en charge des maladies rares. C’est l’une des missions fixées au Plan National Maladies Rares 2005-2008, adopté dans le cadre de la loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004.
En savoir plus sur le Plan National Maladies Rares sur le site du Ministère de la santé.

Ce plan a pour objectif “d’assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge”.

Il s’articule selon 10 axes :

  1. Mieux connaître l’épidémiologie des maladies rares
  2. Reconnaître la spécificité des maladies rares
  3. Développer une information pour les malades, les professionnels de santé et le grand public concernant les maladies rares
  4. Former les professionnels de santé à mieux identifier les maladies rares
  5. Organiser le dépistage et l’accès aux tests diagnostiques
  6. Améliorer l’accès aux soins et la qualité de la prise en charge
  7. Poursuivre l’effort en faveur des médicaments orphelins
  8. Répondre aux besoins spécifiques d’accompagnement des personnes atteintes de maladies rares
  9. Promouvoir la recherche sur les maladies rares
  10. Développer des partenariats nationaux et européens

Le plan maladies rares

La FeCLAD et les centres de référence qu’elle fédère sont issus du plan national maladies rares.

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